Los científicos no han logrado establecer una causa definitiva para explicar la aparición de la leucemia, sin embargo, se sabe que una combinación de factores genéticos y ambientales contribuye al desarrollo de la enfermedad.
Con respecto a la genética, existe evidencia acerca de alteraciones en el ADN (molécula donde se encuentra la información) de los glóbulos blancos, responsables de la respuesta inmunológica (defensa) del organismo. Debido a este defecto, los glóbulos blancos no cumplen adecuadamente su función en la inmunidad del organismo, volviéndolo más sensible a infecciones.
Adicionalmente, en la leucemia, los glóbulos blancos proliferan y se acumulan en los tejidos, produciendo tumores malignos.